Klipper till cancern

Med gensaxar kan man redigera gener i kroppens celler, till exempel genom att byta ut en felaktig del, stänga av eller aktivera gener. Eftersom förändringarna sker i kroppsceller, och inte i könsceller, kan de inte gå i arv till framtida barn.

CRISPR/CAS 9

CRISPR/Cas 9 är en teknik som bakterier använder som immunförsvar. CRISPR är en samling av dna-fragment, ett slags minnesarkiv som bakterien använder för att känna igen inkräktande virus. Cas 9 är ett enzym som klipper sönder inkräktande virus. 2012 upptäckte forskare vid Umeå universitet hur man kan använda CRISPR/Cas 9 för att redigera gener.

Kroppen består av miljontals celler. I varje cell finns en cellkärna och i den finns vår arvsmassa i form av dna.

Vårt dna ser ut som en stege vriden till en spiral. Varje pinne på stegen består av två av de fyra kvävebaserna A, C, G och T. Dessa fyra baser kan skapa miljontals variationer beroende på i vilken ordning de placeras längs spiralen.

Guide-RNA designas för att känna igen och hitta den sekvens i dna:t som man vill klippa bort, till exempel där det uppstått ett fel eller där man vill slå på eller slå av en gen. På så sätt visar det gensaxen var.

Enzymet Cas 9, gensaxen, klipper itu dna-strängen och tar bort den del som inte längre behövs.

Gensaxen kan också bära med sig en ny dna-sekvens som ersätter den del av spiralen som klippts bort. Den nya delen innehåller den information som krävs för att exempelvis slå på, stänga av eller förändra en funktion i en gen.

• Storbritannien har använt en gensax som kallas Talen för att stänga av gener som hindrar risken för avstötning i samband med att två patienter fick CAR T-celler från en donator. Patienterna var nämligen så unga att de inte hade tillräckligt med egna T-celler som kunde omprogrammeras till CAR T.

Testar ny cancerbehandling

Än finns ingen cancerbehandling med hjälp av gensaxar, men flera studier pågår och de första resultaten har publicerats i vetenskapliga tidskrifter.

Med hjälp av gensaxen görs genetiska förändringar i patienters T-celler för att de ska bli bättre på att känna igen och attackera cancerceller.

• Kina var först att testa genterapi med hjälp av CRISPR/Cas 9 på patienter. Hos patienter med icke-småcellig lungcancer försöker forskarna inaktivera genen för proteinet PD-1, som normalt håller immunförsvaret i schack och hindrar det från att upptäcka och attackera cancerceller. Det är samma broms som man kan häva med hjälp av antikroppar.
• USA testar att göra tre olika genetiska förändringar med hjälp av CRISPR/Cas 9 på 18 patienter med olika cancerdiagnoser. De tre första patienterna blev inte botade, men försöket visade att det är en säker behandling.